FDA: Για πρώτη φορά χάπι για τη δερματομυοσίτιδα – Βελτίωσε μυϊκή αδυναμία και δερματικές βλάβες

επιμελεια medlabnews.gr iatrikanea

Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την πρώτη από του στόματος θεραπεία που ενδείκνυται ειδικά για ενήλικες με δερματομυοσίτιδα, ένα σπάνιο αυτοάνοσο νόσημα που μπορεί να προκαλέσει προοδευτική μυϊκή αδυναμία και χαρακτηριστικές δερματικές βλάβες.

Πρόκειται για το Lisraya (brepocitinib), έναν από του στόματος αναστολέα TYK2/JAK1, ο οποίος λαμβάνεται μία φορά την ημέρα.

Η FDA ανακοίνωσε την έγκριση στις 27 Αυγούστου 2026, χαρακτηρίζοντάς την σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για μια νόσο στην οποία για χρόνια οι διαθέσιμες θεραπείες ήταν περιορισμένες.

Τι είναι η δερματομυοσίτιδα

Η δερματομυοσίτιδα είναι ένα σπάνιο συστηματικό αυτοάνοσο νόσημα στο οποίο το ανοσοποιητικό σύστημα προκαλεί φλεγμονή κυρίως στους μύες και στο δέρμα.

Μπορεί να εμφανιστούν:

• προοδευτική μυϊκή αδυναμία, ιδιαίτερα στους εγγύς μύες,

• χαρακτηριστικά δερματικά εξανθήματα και αλλοιώσεις,

• κόπωση και περιορισμός της καθημερινής λειτουργικότητας,

• ενώ σε ορισμένους ασθενείς μπορεί να εμπλέκονται και άλλα όργανα.

Η νόσος ανήκει στις ιδιοπαθείς φλεγμονώδεις μυοπάθειες και η αντιμετώπισή της συχνά απαιτεί μακροχρόνια ανοσοτροποποιητική θεραπεία.

Τι έδειξε η μεγάλη μελέτη

Η έγκριση βασίστηκε μεταξύ άλλων στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 VALOR, μιας τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με placebo μελέτης στην οποία συμμετείχαν 241 ενήλικες με δερματομυοσίτιδα.

Οι ασθενείς χωρίστηκαν σε τρεις ομάδες:

• 81 έλαβαν brepocitinib 30 mg μία φορά ημερησίως,

• 81 έλαβαν 15 mg,

• 79 έλαβαν placebo.

Η θεραπεία διήρκεσε 52 εβδομάδες.

Το κύριο καταληκτικό σημείο ήταν το Total Improvement Score (TIS), ένας σύνθετος δείκτης που αξιολογεί στοιχεία όπως η μυϊκή ισχύς, η λειτουργικότητα, η δραστηριότητα της δερματικής και συνολικής νόσου και εργαστηριακούς δείκτες.

Στην 52η εβδομάδα, η μέση βαθμολογία TIS ήταν:

46,5 στην ομάδα των 30 mg,
37,5 στην ομάδα των 15 mg και
31,2 στην ομάδα του placebo.

Η διαφορά των 30 mg έναντι του placebo ήταν 15,3 μονάδες και ήταν στατιστικά σημαντική (95% CI 6,7–24,0, P<0,001).

Αντίθετα, η δόση των 15 mg δεν παρουσίασε στατιστικά σημαντική υπεροχή έναντι του placebo για το κύριο καταληκτικό σημείο.

Βελτίωση και στο δέρμα – Λιγότερα κορτικοστεροειδή

Ιδιαίτερο ενδιαφέρον έχει ότι η δόση των 30 mg ήταν ανώτερη του placebo και στα εννέα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης.

Μεταξύ άλλων καταγράφηκαν:

• βελτίωση της δραστηριότητας της δερματικής νόσου,

• βελτίωση της λειτουργικότητας,

• δυνατότητα μεγαλύτερης μείωσης της συστηματικής θεραπείας με γλυκοκορτικοειδή.

Σε ορισμένες παραμέτρους το όφελος ήταν εμφανές ήδη από την 4η εβδομάδα, σύμφωνα με τη δημοσίευση στο New England Journal of Medicine.

Αυτό έχει ιδιαίτερη κλινική σημασία, καθώς πολλοί ασθενείς με δερματομυοσίτιδα χρειάζονται κορτικοστεροειδή για μεγάλα χρονικά διαστήματα.

Πώς δρα η brepocitinib

Η brepocitinib είναι εκλεκτικός αναστολέας των TYK2 και JAK1.

Οι συγκεκριμένες οδοί συμμετέχουν στη μεταφορά σημάτων από κυτταροκίνες που παίζουν σημαντικό ρόλο στη φλεγμονώδη και ανοσολογική απάντηση.

Με την αναστολή αυτών των μονοπατιών επιδιώκεται η μείωση της φλεγμονής που προκαλεί βλάβη στους μύες και το δέρμα των ασθενών με δερματομυοσίτιδα.

Υπάρχουν όμως σημαντικές προειδοποιήσεις

Η έγκριση δεν σημαίνει ότι πρόκειται για θεραπεία χωρίς σημαντικούς κινδύνους.

Στη μελέτη Φάσης 3, σοβαρές λοιμώξεις εμφανίστηκαν συχνότερα στην ομάδα των 30 mg από ό,τι στην ομάδα placebo (10% έναντι 1%). Δεν καταγράφηκαν θάνατοι κατά τη διάρκεια της συγκεκριμένης κλινικής δοκιμής.

Σύμφωνα με την FDA, το Lisraya φέρει boxed warning σχετικά με τον κίνδυνο σοβαρών λοιμώξεων, κακοηθειών, σοβαρών καρδιαγγειακών συμβαμάτων, θρομβώσεων και αυξημένης θνητότητας.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν περιλάμβαναν λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, κεφαλαλγία, κόπωση, ουρολοιμώξεις και ναυτία.

Γιατί η έγκριση θεωρείται σημαντική

Μέχρι σήμερα οι ασθενείς με δερματομυοσίτιδα συχνά βασίζονταν σε κορτικοστεροειδή και άλλες ανοσοτροποποιητικές θεραπείες, αρκετές από τις οποίες χρησιμοποιούνται στο πλαίσιο θεραπευτικών στρατηγικών που δεν έχουν αναπτυχθεί ειδικά για τη συγκεκριμένη νόσο.

Η FDA χαρακτηρίζει το Lisraya ως την πρώτη εγκεκριμένη από του στόματος θεραπευτική επιλογή ειδικά για ενήλικες με δερματομυοσίτιδα.

Η έγκριση αφορά τις Ηνωμένες Πολιτείες και δεν πρέπει να συγχέεται με έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) ή με κυκλοφορία του φαρμάκου στην Ελλάδα.

Η FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει στη θεραπεία χαρακτηρισμό Orphan Drug και Priority Review.

Πηγές: U.S. Food and Drug Administration (FDA), New England Journal of Medicine, VALOR Phase 3 Trial – NCT05437263.

Πρώτη δημοσίευση: 28 Αυγούστου 2026 | medlabnews.gr | Ιατρική επιμέλεια: Αλέξανδρος Γιατζίδης, M.D., Ph.D.